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網膜色素変性に対する遺伝子療法、日欧米の開発会議を開催

網膜色素変性を対象に開発中の遺伝子療法であるオプトジェネティクス技術に関して、2018年6月27日(現地時間)にドイツのミュンヘンで、日欧米で共同開発を進めている遺伝子療法の専門家を集めた開発会議を開催しました。

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このオプトジェネティクス技術の開発においては、2016年にマンチェスター大学(英国)からシード技術を導入し、今年の1月からはウイルスベクター開発で実績のあるシリオン社(SIRION Biotech GmbH、ドイツ)、プロモータのスクリーニングで高い実績を誇るサーキュラリス社(米国)を中心としつつ、マンチェスター大学、ハイデルベルク大学(ドイツ)、ハノーファー大学(ドイツ)、ルートヴィヒ・マクシミリアン大学ミュンヘン(ドイツ)から世界的に著名な専門家に参画いただきながら、共同開発を推進しております。

治療の対象とする網膜色素変性は、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ視細胞(光受容細胞)が、遺伝子変異により緩やかに変性していく遺伝性の網膜疾患です。網膜色素変性症の多くは、最初に明暗を認識する桿体(かんたい)細胞が損傷され、周辺視野および夜間視力が障害されます。その後に、色を認識する錐体(すいたい)細胞が損傷され、色覚異常や中心視力の低下をきたし、最終的には失明に至る病気です。日本においては、厚生労働省が難病に指定しています。

当社は網膜色素変性を遺伝子療法での治療を実現すべく、専門家とともに、損なわれていく患者さんの桿体や錐体の次の層にあたる双極細胞というもともと光感受性をもたない細胞に光感受性をもたせ、視機能を回復させる技術の開発に取り組んでいます。これらの技術の確立を目指し、この度の開発会議では研究開発プログラムの進捗と課題を確認し、2018年下期の開発計画や2019年の大枠の計画についての方向性を定め、臨床試験の基本デザイン等についても協議しました。

これに基づき、遺伝子療法の確立を目指して、研究開発に邁進してまいります。

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